Ալցհեյմերի դեղամիջոցի արտադրող Leqembi-ն ակնկալում է FDA-ի լիակատար հաստատումը այս ամառ

Ճապոնական դեղագործ Էյսաի ակնկալում է, որ Պարենի և դեղերի վարչությունը լիովին կհաստատի Ալցհեյմերի բուժման Leqembi-ն այս ամառ, որը կընդլայնի հասանելիությունը թանկարժեք նոր հակամարմիններին Medicare-ի ներքո:

ԱՄՆ-ի գործադիր տնօրեն Իվան Չյունգն ասել է, որ FDA-ն, որը հունվարին արագացված մաքսազերծում է տվել, կարող է լիարժեք հավանություն տալ հուլիսին, եթե ընկերությունը արագացված «առաջնահերթ վերանայում» ստանա Ալցհեյմերի վաղ բուժման հարցում զգալի բարելավում ցույց տալու համար:

«Մենք բառացիորեն խոսում ենք միգուցե հինգ ամսվա ընթացքում, այնպես որ մենք հրատապորեն շարժվում ենք CMS-ի հետ հենց հիմա», - ասաց Չյունգը CNBC-ին հինգշաբթի օրը տված հարցազրույցում: Medicare-ի և Medicaid-ի ծառայությունների կենտրոնները դաշնային գործակալությունն է, որը կորոշի, թե որքանով է Leqembi-ն, որը Eisai-ի գինը տարեկան $26,500 է, ծածկված է Ալցհեյմերի վաղ ախտորոշմամբ հիվանդների համար:

Ընկերությունը, որը մշակել է դեղը ԲիոգենԸստ հաշվարկների, ակնկալվում է, որ 100,000 մարդ կստանա Ալցհեյմերի վաղ ախտորոշում և իրավասու կդառնա Leqembi-ի համար մինչև 2026 թվականը, թեև չախտորոշված ​​մարդկանց թիվը գրեթե անկասկած ավելի մեծ է:

Ալցհեյմերի ասոցիացիան գնահատում է, որ 2,000 տարեկան և ավելի բարձր տարիքի ավելի քան 65 մարդ ամեն օր առաջանում է թեթևից մինչև միջին ծանրության դեմենցիա հիվանդության պատճառով, ինչը նրանց դարձնում է Leqembi-ի համար անընդունելի:

Վաղ Ալցհեյմերի հիվանդությունը սովորաբար հարվածում է 65 և ավելի բարձր տարիքի մարդկանց՝ առաջացնելով ճանաչողական խանգարումներ և այլ խնդիրներ: Leqembi-ն խոստումնալից է ցույց տվել հիվանդության առաջընթացը դանդաղեցնելու համար այդ բնակչության շրջանում, բայց դա ուղեղի այտուցման և արյունահոսության վտանգ է պարունակում:

Medicare-ը 2022 թվականի ապրիլին հրապարակեց ուղեցույց, որը սահմանափակում է Ալցհեյմերի դեղամիջոցների ծածկույթը, ինչպիսին է Leqembi-ն, որոնք օգտագործում են հակամարմինների բուժում՝ թիրախավորելու հիվանդությունը առաջացնող ափսեը: Eisai-ի ներկայիս արագացված հաստատման կարգավիճակի համաձայն՝ Medicare-ը կփոխհատուցի միայն FDA-ի կամ Առողջապահության ազգային ինստիտուտի կողմից հաստատված կլինիկական փորձարկումների ժամանակ մարդկանց ծախսերը:

Էյսաին ունի ավարտեց իր երրորդ փուլի փորձարկումը և այլևս հիվանդներ չի ընդունում: Սա նշանակում է, որ դեղամիջոցը ներկայումս անհասանելի է մեծամասնության համար, բացառությամբ շատ հարուստների: Չյունգը ասաց, որ ընկերությունը տեղյակ չէ որևէ հիվանդի մասին, ում հաջողվել է Leqembi-ին ապահովագրել Medicare-ի միջոցով հենց հիմա:

Նույնիսկ եթե այն ստանա ամբողջական հաստատում FDA-ի «առաջնահերթ վերանայման» գործընթացի շրջանակներում, Medicare-ը դեռ կարող է սահմանափակել ապահովագրությունը այն հիվանդների համար, ովքեր ընդգրկված են CMS-ի կողմից հաստատված հետազոտական ​​ուսումնասիրություններում, գործակալությունը, որն իրականացնում է Medicare և Medicaid դաշնային առողջության ապահովագրության ծրագրերը:

Ընկերությունը ներկայացրել է իր երրորդ փուլի բոլոր տվյալները հունվարին ամբողջական հաստատման համար իր դիմումի հետ և մարտին պետք է պատասխան տա FDA-ից, թե արդյոք գործակալությունը կընդունի իր դիմումը: Եթե ​​գործակալությունը որոշի առաջնահերթությամբ վերանայել Լեքեմբիի դիմումը, այն կարող է վերջնական որոշում կայացնել վեց ամսվա ընթացքում:

Medicare-ի շահառուները, ովքեր համաձայնում են մասնակցել CMS-ով ապահովված հետազոտական ​​ուսումնասիրություններին, որոնք ավելի լայն են, քան կլինիկական փորձարկումները, կստանան ծածկույթ, եթե Leqembi-ն ստանա ամբողջական հավանություն: Բայց հնարավոր է, որ CMS-ը կարող է համաձայնել նույնիսկ ավելի լայն ծածկույթի, հնարավոր է առանց սահմանափակումների, եթե գործակալությունը որոշի, որ կա բուժման բարձր մակարդակի ապացույցներ, ասաց Չյունգը:

«Ապացույցների բարձր մակարդակով… սահմանափակումները պետք է շատ սահմանափակ լինեն, կամ գուցե նույնիսկ ոչ մի սահմանափակում, և դա Էյսաիի դիրքորոշումն է», - ասաց Չյունգը: «Մենք կարծում ենք, որ Medicare-ի շահառուները պետք է ունենան անարգել մուտք, լայն և պարզ մուտք դեպի Leqembi, քանի որ տվյալները համապատասխանում են այդ չափանիշներին», - ասաց նա:

Եթե ​​Medicare-ը շարունակի սահմանափակել ծածկույթը, գյուղական համայնքների մարդիկ կբախվեն անբարենպաստության, քանի որ բժշկական հաստատությունները և համալսարանները մեծապես կենտրոնացած են ավելի մեծ քաղաքներում:

Կոնգրեսի ավելի քան 70 անդամ այս ամիս կոչ է արել առողջապահության քարտուղար Քսավյեր Բեկերային և CMS-ի ադմինիստրատոր Չիկիտա Բրուքս-ԼաՍուրին թեթևացնել Leqembi-ի ծածկույթի սահմանափակումները՝ ապահովելու համար ավելի շատ մուտք Ամերիկայում:

«Գյուղական և անապահով շրջաններում ապրող հիվանդները, ընտանիքները և խնամակալները պետք է ունենան բուժման հասանելիության նույն հնարավորությունը», օրենսդիրները գրել են. «Medicare-ի շահառուների համար հսկայական ֆիզիկական և ֆինանսական բեռ է ծախսել անհամար ժամեր՝ ճամփորդելով սահմանափակ հետազոտական ​​հաստատություններ, որոնք հյուրընկալում են փորձարկումները»:

Եթե ​​ամեն ինչ ընթանա Eisai-ի ակնկալիքների համաձայն, FDA-ն կտրամադրի լիակատար հավանություն, իսկ CMS-ը կտրամադրի Leqembi-ի անսահմանափակ ծածկույթ: Այդ սցենարում Eisai-ն ակնկալում է, որ մոտ 100,000 վաղ ախտորոշված ​​Ալցհեյմերի հիվանդներ իրավասու կլինեն դեղամիջոցի թողարկման երրորդ տարում: Eisai-ն ասաց, որ Շվեյցարիայում գտնվող Biogen-ի գործարանում կա բավարար արտադրական հզորություն:

Բայց Չյունգը ասաց, որ Leqembi-ի ստեղծման հիմնական մարտահրավերն այն է, որ բժիշկները նպատակաուղղված չեն վաղ Ալցհեյմերի ախտորոշմանը, քանի որ բուժման շատ քիչ մեթոդներ կան: CMS-ը նաև պետք է լայն փոխհատուցում տրամադրի ախտորոշիչ թեստերի համար, ասաց Չյունգը: Սրանք ներառում են PET սկանավորումներ, որոնք ներկայումս սահմանափակվում են մեկ անգամ կյանքի ընթացքում, և ողնուղեղային հեղուկի թեստեր, որոնք փոխհատուցվում են ցածր տոկոսադրույքով, ըստ ընկերության: 

«Ամեն անգամ, երբ դուք պետք է ընդունեք նոր ախտորոշիչ ընթացակարգ, դա պարզապես որոշ ժամանակ կպահանջի», - ասաց Չյունգը: «Այդ ախտորոշիչ ընթացակարգերի համար փոխհատուցում պետք է կատարվի, և ամբողջ երկրի ռադիոլոգներն ու առողջապահական ծառայություններ մատուցողները պետք է սկսեն դա անել: Եվ կա որոշակի ժամանակահատված, որ մարդիկ ուշքի գան, թե ինչպես դա անել», - ասաց նա:

Իրավասու հիվանդների մոտ 15%-ը 65 տարեկանից փոքր են և հիմնականում ապահովագրված են մասնավոր ապահովագրության միջոցով, ասաց Չյունգը: Մասնավոր ապահովագրողները հիմնականում սպասում են CMS ծածկույթի որոշմանը, թեև ոմանք կարող են որոշել ավելի վաղ կայացնել իրենց ապահովագրական որոշումները, ասաց նա: Eisai-ն կառաջարկի համավճարով օգնություն այն մարդկանց, ովքեր մասնավոր ապահովագրված են, ասաց Չյունգը:

«Կան ավելի շատ ճկունություն և բազմաթիվ մոտեցումներ՝ այդ անհատների համար շատ լավ մուտք առաջարկելու համար՝ շատ, շատ ցածր սեփական գրպանից», - ասաց գործադիր տնօրենը: Էյսաին ունի ա Leqembi-ին անվճար տրամադրելու ծրագիր չապահովագրված հիվանդներին, ովքեր համապատասխանում են իրավասության չափանիշներին:

Չյունգը ասաց, որ Leqembi-ի տարեկան 26,500 դոլար արժեքը ժամանակի ընթացքում պետք է իջնի: Այս պահին բուժումն իրականացվում է ամիսը երկու անգամ, սակայն Eisai-ն մշակում է պահպանման ռեժիմ, որտեղ հիվանդները կստանան մեկ ամսական դոզան բուժման առաջին 18 ամիսներից հետո:

«Դա դեռ հաստատված չէ։ Մենք ակնկալում ենք, որ մինչև հաջորդ ֆինանսական տարվա վերջ կներկայացնենք սպասարկման չափաբաժիններ», - ասաց Չյունգը: Սպասարկման չափաբաժինը կնվազեցնի Leqembi-ի արժեքը մոտ կեսով, ասաց նա:

CMS-ը հունվարին ասաց, որ այն կընդլայնի ծածկույթը, եթե Eisai-ն տրամադրի տվյալներ, որոնք կպատասխանեն Leqembi-ի օգուտների մասին հարցերին՝ ճանաչողական անկումը դանդաղեցնելու և կողմնակի ազդեցություններից, ինչպիսիք են ուղեղի արյունազեղումները, հնարավոր վնասը:

«Այն բաներից մեկը, որ ես պարզապես կընդգծեի, ինչպես գիտեք, այս կոնկրետ դասարանում [մենք] իսկապես ցանկանում էինք ավելի շատ տեղեկություններ ունենալ, երբ իմանանք, թե ինչ են պատրաստվում անել այս ապրանքները», - երեքշաբթի ասաց CMS ադմինիստրատոր Բրուկս-ԼաՍուրը: զանգահարել լրագրողներին. «Բայց մենք շարունակում ենք բաց լինել արտադրողների և փաստաբանների կողմից նոր տվյալներ լսելու համար»:

Eisai-ն ասում է, որ իր երրորդ փուլի փորձարկման տվյալները պատասխանում են այդ հարցերին ապացույցների բարձր մակարդակով, ասաց Չյունգը:

Medicare-ի ապահովագրական քաղաքականությունը հակասական է: Ալցհեյմերի ասոցիացիան, դեկտեմբերին CMS-ին ուղղված նամակում, կոչ արեց Լեքեմբիի ամբողջական և անսահմանափակ լուսաբանման համար: Ասոցիացիայի քաղաքականության գլխավոր տնօրեն Ռոբերտ Էգգը ասում է, որ դա առաջին դեպքն է, երբ CMS-ը կանխարգելիչ որոշում է կայացնում լռելյայնորեն չծածկելու դեղերի ապագա դասը:

Medicare-ի քաղաքականությունը բխում է Aduhelm-ի շուրջ տարաձայնություններից՝ Ալցհեյմերի հակամարմինների բուժման մեկ այլ միջոց, որը մշակվել է Eisai-ի և Biogen-ի կողմից: FDA-ն արագացված հավանություն է տվել այդ բուժման համար 2021 թվականին, չնայած այն հանգամանքին, որ գործակալության անկախ խորհրդատուներն ասել են, որ ապացույցները չեն ցույց տալիս, որ դա դանդաղեցնում է հիվանդությունը: Երեք խորհրդական հրաժարական է տվել FDA-ի որոշման պատճառով. A Կոնգրեսի հետաքննությունը դեկտեմբերին պարզվեց, որ Ադուհելմի հավանությունը «հարված էր անկանոնություններով»։

Medicare-ը անցած ապրիլին որոշեց սահմանափակել բոլոր մոնոկլոնալ հակամարմինների ծածկույթը, որոնք ուղղված են ուղեղի ափսեին Ալցհեյմերի բուժման համար, մինչև այն ավելի շատ ապացույցներ ստանա, որոնք ցույց են տալիս օգուտ հիվանդներին:

«Դա խելամիտ քաղաքականություն չէ, քանի որ պատճառ չկա, թե ինչու նրանք ստիպված էին դա անել դասակարգային հիմունքներով», - ասաց Էգգը:

Նյարդաբանության ամերիկյան ակադեմիան՝ նյարդաբանների աշխարհի ամենամեծ ասոցիացիան, Medicare-ին այս ամսվա սկզբին նամակով ասաց, որ իր փորձագետների միջև կա կոնսենսուս, որ Լեքեմբիի երրորդ փուլի կլինիկական փորձարկումը լավ մշակված է, և տվյալները կլինիկորեն և վիճակագրորեն նշանակալի են:

Կլինիկական փորձարկման արդյունքները, հրապարակված New England Journal of Medicine-ում, պարզել է, որ ճանաչողական անկումը 27 ամսվա ընթացքում 18%-ով ավելի դանդաղ է եղել այն մարդկանց մոտ, ովքեր ստացել են Leqembi՝ համեմատած նրանց հետ, ովքեր բուժում չեն ստացել: Բայց կային նաև անվտանգության մտահոգություններ որոշ հիվանդների մոտ, ովքեր ուղեղի այտուց և արյունահոսություն էին զգում:

Չիկագոյի տարածքում կլինիկական փորձարկման մասնակցի մահը նույնպես կարող է կապված լինել լեկանեմաբի հետ, հետազոտական ​​նամակը հրապարակվել է New England Journal of Medicine-ում Հունվարին

AAN-ի նախագահ դոկտոր Օրլի Ավիցուրը կոչ արեց CMS-ին վերանայել իր ծածկույթի սահմանափակումները, որպեսզի Leqembi-ի համար ավելի լայն հասանելիություն լինի, եթե բուժումը ստանա FDA-ի ավանդական հավանությունը: