Ահա թե ինչու է SpringWorks Therapeutics-ն աճել 20%-ով

SpringWorks Therapeutics Inc.NASDAQ: SWTX) բաժնետոմսերը ցատկեցին 20%-ով այն բանից հետո, երբ կլինիկական փուլի ընկերությունը կենտրոնացավ քաղցկեղի կյանքը փոխող բուժման վրա, և հազվագյուտ հիվանդությունները հայտարարեց DeFi-ի իր ուսումնասիրության հուսադրող արդյունքները: Փորձարկումը պլացեբո վերահսկվող, կրկնակի կույր երրորդ փուլի ուսումնասիրություն էր, որը գնահատում էր ընկերության փորձարարական գամմա-սեկրետազի ինհիբիտորի՝ Նիրոգասեստատի անվտանգությունը, հանդուրժողականությունը և արդյունավետությունը զարգացող դեզմոիդ ուռուցքների բուժման մեջ:

Springworks-ը տվյալներ է հրապարակում DeFi-ի ուսումնասիրության վերաբերյալ:

Գործադիր տնօրեն Սաքիբ Իսլամն ասել է.

Փնտրու՞մ եք արագ լուրեր, թեժ թեմաներ և շուկայի վերլուծություն:

Գրանցվեք Invezz լրատուին այսօր:

Դեզմոիդ ուռուցքները փափուկ հյուսվածքների ագրեսիվ ուռուցքներ են, որոնք կարող են հանգեցնել ծանր բացասական արդյունքների հիվանդների համար, ներառյալ երկարատև ցավը, այլանդակությունը և անդամահատումը: Հազվագյուտ դեպքերում, երբ ազդում են կենսական օրգանների վրա, դեզմոիդ ուռուցքները կարող են նաև կյանքին վտանգ ներկայացնել:

DeFi-ի փորձարկման հիմնական նպատակը բարելավվել է առանց առաջընթացի գոյատևումը (PFS), որտեղ նիրոգասեստատը ցույց է տալիս վիճակագրորեն նշանակալի բարելավում հսկողության համեմատ՝ հիվանդության առաջընթացի հավանականության 71% նվազմամբ: Ավելին, փորձարկումը հասավ բոլոր կրիտիկական երկրորդական նպատակներին, որտեղ nirogacestat-ը ցույց տվեց վիճակագրորեն նշանակալի բարելավումներ հիվանդների կողմից հաղորդված արդյունքների և օբյեկտիվ արձագանքման մակարդակի համեմատ՝ համեմատած պլացեբոյի հետ:

Nirogacestat-ը ավելի լավ էր հանդուրժվում և լավ կողմնակի ազդեցություն ունեցավ: Այնուամենայնիվ, վերարտադրողական տարիքի կանանց ավելի զգալի տոկոսն ունեցել է ձվարանների դիսֆունկցիայի հետ կապված ախտանիշներ: Այլ անբարենպաստ երևույթները հիմնականում համահունչ էին սկզբում հաղորդվածին:

DeFi-ի ուսումնասիրությունից ավելի շատ տվյալներ են սպասվում 2 թվականի երկրորդ կեսին

 Ավելի շատ տվյալներ նախատեսվում է տրամադրել բժշկական կոնֆերանսի ժամանակ, և SpringWorks-ն ակնկալում է 2 թվականի երկրորդ կեսին Սննդի և դեղերի վարչություն ներկայացնել Նոր Դեղերի Դիմում (NDA): Իսլամը եզրակացրել է.

Այսօրվա հայտարարությունը նշանակալի իրադարձություն է մեր նպատակին՝ առաջին հաստատված թերապիան դեզմոիդ ուռուցքային համայնք բերելու համար: Մենք անհամբեր սպասում ենք DeFi-ի փորձարկման տվյալները FDA-ի հետ կիսելուն և այս տարվա վերջին բժշկական հանդիպմանը մանրամասն ուսումնասիրության արդյունքների ներկայացմանը:

 FDA-ն Nirogacestat-ը նշանակել է որպես որբ դեղամիջոց՝ դեզմոիդ ուռուցքների բուժման համար, մինչդեռ Եվրոպական հանձնաժողովը շնորհել է դեղը «Որբ Դեղամիջոց»՝ փափուկ հյուսվածքների սարկոմայի բուժման համար: դեղամիջոցը նաև տրվել է Fast Track and Breakthrough Therapy Նշումներ՝ մշտական, չվիրահատվող, հրակայուն կամ կրկնվող խորը ֆիբրոմատոզով կամ դեզմոիդ ուռուցքով հիվանդների բուժման համար: