6 սիրելի կենսատեխնոլոգիական խաղադրույքներ 2023 թվականի համար

Կենսատեխնոլոգիան հաճախ եղել է ամենահայտնի ոլորտներից մեկը MoneyShow Top Picks զեկույցը, մեր տարեկան հարցումը երկրի առաջատար տեղեկագրերի խորհրդատուների վերաբերյալ: Այս տարվա զեկույցը բացառություն չէ. ահա գալիք տարվա սիրելի կենսատեխնոլոգիական գաղափարների վեց փաթեթը:

Ջո Քոթոն, Cotton's Technically Speaking

Cassava Sciences (SAVA) բարձր ռիսկային, բարձր վարձատրվող կլինիկական բիոտեխնոլոգիական ընկերություն է. նրա առաջատար դեղամիջոցի թեկնածուն Սիմուֆիլամն է՝ Ալցհեյմերի հիվանդության դեղամիջոցը, որն այժմ գտնվում է 3-րդ փուլի փորձարկումներում: Այս պաշարն այնքան հետաքրքիր է դարձնում այն, որ Simufilam-ը, ըստ երևույթին, բարելավում է իմացությունը Ալցհեյմերի հիվանդների մոտ, այլ ոչ թե պարզապես դանդաղեցնում է հիվանդության առաջընթացը: Եթե ​​այն հաստատվի, այն հեշտությամբ կարող է դառնալ բազմամիլիարդանոց դեղամիջոց:

2021 թվականի օգոստոսին թույլատրված կարճ վաճառողներին ներկայացնող իրավաբանական ընկերությունը Քաղաքացու միջնորդություն ներկայացրեց ԱՄՆ FDA-ին՝ խնդրելով դադարեցնել Կասավայի կողմից Simufilam-ի կլինիկական փորձարկումները՝ ի թիվս այլ բաների, պնդելով, որ տվյալների մանիպուլյացիա է կատարվել Կասավայի գիտնականների հեղինակած գիտական ​​հոդվածներում, ներառյալ 2005 թ. Neuroscience հոդվածը.

Արդյունքում բաժնետոմսերը 120 դոլարից իջել են մինչև 40 դոլար: Neuroscience վերստին ուսումնասիրեցին հոդվածի սկզբնական տվյալները և 2021 թվականի դեկտեմբերին հայտարարեցին, որ իրենք որևէ ապացույց չեն գտել տվյալների մանիպուլյացիայի մասին պնդումներին աջակցելու համար:

Պնդումները, թեև ակնհայտորեն կեղծ են, որոշ ժամանակով ստվեր են գցել բաժնետոմսերի վրա: Բայց հիմա բաժնետոմսերը լավ են գործում, և մենք ակնկալում ենք, որ այն կշարունակի ակտիվորեն վերընթաց ճանապարհով: Ահա շարունակական վերընթաց շարժման կատալիզատորները.

Ընկերությունը ընդգրկել է մոտավորապես 650 հիվանդի 3-րդ փուլի երկու ուսումնասիրություններում և նախատեսում է ընդհանուր առմամբ ընդգրկել 1,750 հիվանդի՝ մեղմ և միջին ծանրության Ալցհեյմերի հիվանդությամբ Simufilam-ի 2 ուսումնասիրություններում: Ակնկալվում է, որ նրա ընթացիկ 3-րդ փուլի կլինիկական ծրագրի արդյունքները կհրապարակվեն 2024 թվականի կեսերին:

Ընկերությունը նաև հայտարարեց դեղամիջոցի ընդունման ավարտի մասին Simufilam-ի բաց ուսումնասիրության մեջ մոտ 200 հիվանդների համար, որոնք նախատեսված էին երկարաժամկետ դեղամիջոցի անվտանգ գնահատման և 12 ամսվա ընթացքում ճանաչողական փոփոխությունները չափելու համար: Արդյունքները կարող են հրապարակվել մոտավորապես 2022 թվականի վերջին։

Ինսայդերները, ըստ երևույթին, կարծում են, որ Simufilam-ը աշխատում է, քանի որ երկու տնօրեններ ծախսել են իրենց դժվարությամբ վաստակած կանխիկ գումարը՝ գնելով բաժնետոմսերը 2022 թվականի օգոստոսին: Տնօրեն Ռիչարդ Բարին գնել է 36,159 բաժնետոմս 23.79 դոլարով, 860,223 դոլար արժողությամբ: Իսկ տնօրեն Սենֆորդ Ռոբինսոնը գնել է 100,000 բաժնետոմս 20.69 դոլարով, ընդհանուր 2,069,000 դոլարով: Երբ ընկերության տնօրենները գնում են իրենց ընկերության բաժնետոմսերը, դա մեծ պլյուս է, որը վստահություն է ներշնչում:

Մեզ դուր է գալիս ֆոնդը: Եթե ​​Simufilam-ը հաստատվի, բաժնետոմսերը կարող են շատ ավելի բարձրանալ: Բայց հիշեք, որ սա մեկ դեղորայքային ընկերություն է, և բաժնետոմսերը կարող են իջնել մինչև 1.00 դոլար, եթե չստանա դեղի հաստատումը:

Մայք Սինտոլո, Cabot Top Ten Trader

Նեյրոկրին կենսաբանությունNBIX
(NBIX) կարծես թե առաջատար է բիոտեխնոլոգիական տարածության մեջ՝ թե՛ տեխնիկապես, թե՛ սկզբունքորեն: Պատմությունն այստեղ ամբողջն Ինգրեցայի մասին է, որը հակահոգեբուժական դեղամիջոցների հազվագյուտ կողմնակի ազդեցության բուժում է, որն առաջացնում է ակամա շարժումներ դեմքի և մարմնի վրա, որոնք ակնհայտորեն բացասական հոգեբանական ազդեցություն են ունենում և երբեմն կարող են դառնալ մշտական ​​առանց բուժման:

Չնայած հազվադեպ, դեղը մեծ վաճառող է, այս տարի սպասվող 1.4 միլիարդ դոլար եկամուտով, ինչը 30%-ով գերազանցում է անցյալ տարվանը, և ավելի կարևոր է, որ ղեկավարությունը տեսնում է տոննա հնարավորություններ հենց իր հիմնական ոլորտում՝ ավելի քան կեսով: միլիոնավոր չախտորոշված ​​հիվանդներ միայն ԱՄՆ-ում (կարծում է, որ միայն 15%-ն է ախտորոշված ​​և բուժման մեջ է), ուստի հնարավորություն կա, որ Ingrezza-ի վաճառքները ժամանակի ընթացքում հեշտությամբ ավելի քան կրկնապատկվեն:

Neurocrine-ն ունի նաև մեկ այլ խորշ արտադրանք, որը, ամենայն հավանականությամբ, շուտով կհայտնվի շուկայում. այն կիրառվել է valbenazine-ի հաստատման համար (հավանաբար հաջորդ տարվա սկզբին հաստատվելու համար), որը բուժում է մեկ այլ հիվանդություն, որն առաջացնում է ակամա շարժումներ (Հանթինգթոնի կողմնակի ազդեցություն), որը ազդում է 25,000 մարդու վրա:

Այդ երկուսը պետք է ավելի բարձր պահեն թվերը, քանի որ վերլուծաբանները տեսնում են, որ հաջորդ տարի առաջատարի գիծը կաճի 20%-ով, մինչդեռ շահույթը հասնում է գրեթե 4 դոլարի մեկ բաժնետոմսի համար, մինչդեռ ընկերության հիանալի խողովակաշարը շարունակում է զարգանալ: Մենք կարծում ենք, որ հարթակը նախատեսված է բժշկական և կենսատեխնոլոգիաների համար, որոնք կօգնեն առաջնորդել հաջորդ առաջընթացը, և NBIX-ը կարծես թե այդ խմբի լավագույն շներից մեկն է:

Հարուստ Մորոնի, Դոուի տեսության կանխատեսումներ

Դանդաղ աճող ԱՄՆ տնտեսությունը խոցելի է նվազման ցնցումների նկատմամբ, հատկապես այն դեպքում, երբ համաշխարհային տնտեսությունը ակնկալվում է դժվարություններ ունենալ: Այնուամենայնիվ, մենք դեռևս ունենք ֆավորիտ գաղափարներ նախորդ տարվա ձեռքբերումների համար, ինչպիսիք են Vertex Դեղագործություն
VRTX
(VRTX) – ամենավերջին հավելումը լավագույն առաջարկությունների Focus List-ում:

Կենսատեխնոլոգիական ֆիրմայի ամենամեծ արտադրանքը՝ Trikafta-ն, բուժում է Հյուսիսային Ամերիկայում, Եվրոպայում և Ավստրալիայում 83,000 կիստիկ ֆիբրոզով հիվանդների մեծ մասին: Trikafta-ին բաժին է ընկնում Vertex-ի արտադրանքի վաճառքի 86%-ը, սակայն ղեկավարությունը դեռ ավելի մեծ բարձունքներ է տեսնում առջևում:

Ընկերությունը շարունակում է հավանություն փնտրել Trikafta-ի համար՝ տարբեր տեսակի կիստոզային ֆիբրոզով հիվանդների բուժման համար: Օգնելով այլ երկրներին փոխհատուցել բուժման ծախսերը՝ Vertex-ը ասում է, որ դեղամիջոցը կարող է բուժել ցիստիկային ֆիբրոզով տառապողների 90%-ին ամբողջ աշխարհում:

Ճիշտ է, այդքան եկամուտ ստանալու համար մեկ ապրանքի վրա հույս դնելը ռիսկ է ավելացնում բաժնետոմսերին: Բայց Trikafta-ն վայելում է առաջին շարժման առավելությունը և ներկայումս բախվում է սահմանափակ մրցակցությանը կիստիկ ֆիբրոզի շուկայում:

Vertex-ը յոթ տարի անընդմեջ կառավարել է վաճառքի առնվազն 22% աճ, իսկ գործառնական շահույթն աճել է առնվազն 24% ընկերության շահութաբեր դառնալուց հետո յուրաքանչյուր հինգ տարվա ընթացքում:

Կարծում ենք՝ Տրիկաֆտան դեռ աճելու տեղ ունի: Բացի այդ, ընկերությունը զարգացնում է այլ հիվանդությունների բուժումը, ներառյալ գենետիկական հիվանդությունը, որը կոչվում է ալֆա-1 հակատրիպսինի անբավարարություն և մանգաղ բջջային հիվանդություն: Մշակման փուլում գտնվող դեղերը միշտ չէ, որ դուրս են գալիս, բայց այս խողովակաշարը խոստումնալից է թվում:

Նեյթ Փայլ, Նեյթի գրառումները

Առաջիկա տարվա սպեկուլյատիվ ներդրողների համար իմ լավագույն ընտրությունն է MannKind (MNKD) — բաժնետոմս, որը ես ընտրել եմ որպես ֆավորիտ վերջին մի քանի տարիների ընթացքում: MannKind-ը ներկայումս պահպանում է իր կապարային արտադրանքի՝ Afrezza-ի բոլոր իրավունքները՝ ինսուլինի ինհալացիոն ձև ինչպես 1-ին, այնպես էլ 2-րդ տիպի դիաբետիկների համար: ընկերությունը շարունակում է ներխուժել այս շուկաներ ինսուլին արտադրող «մեծ եռյակի» դեմ:

MannKind-ն այժմ ունի նաև երկրորդ արտադրանքը շուկայում՝ նախագծի իր գործընկերոջ հետ լիցենզային համաձայնագրի միջոցով, Միացյալ Թերապևտիկա (UTHR): Այս ապրանքը (Tyvaso DPI) շուկայում է ընդամենը մի քանի ամիս, բայց արդեն ցույց է տալիս բլոկբաստեր դառնալու նշաններ: MannKind-ը ոչ միայն վարձատրվում է արտադրանքը արտադրելու համար (գումարած փոքր գնանշում) United Therapeutics-ի համար, այն նաև ստանում է հոնորար ապրանքի բոլոր վաճառքների համար:

MannKind-ը նաև վերջերս ձեռք բերեց V-Go-ն՝ փոքր ընկերություն, որն արդեն իսկ ներկայություն ունի շաքարախտի ոլորտում: Բացի այդ, Receptor Life Sciences անունով մասնավոր ընկերությունը լիցենզավորել է ընկերության Technosphere դեղերի առաքման համակարգը՝ էպիլեպսիայի և անհանգստության համար կաննաբինոիդային արտադրանք մշակելու համար:

Թեև Receptor Life-ի կողմից մշակվող արտադրանքները դեռ մի քանի տարի առաջ շուկա դուրս կգան, դրանք ներկայացնում են լրացուցիչ կարևորագույն վճարումների և հոնորարների ներուժ, երբ նրանք աշխատում են կլինիկական փորձարկումների գործընթացում (և, փայտի վրա թակելով, առևտրայնացումը նշվածի վերջում: գործընթաց):

Ես կարծում եմ, որ դեռ շատ տեղ կա գործելու, մինչև բաժնետոմսերը վերջապես կվերադառնան մի բան, որն ավելի շատ նման է իրական արժեքին: Արդյունքում, ներդրողներին խրախուսվում է համբերատար լինել շահույթ ստանալու հարցում, եթե/երբ նրանք տեսնեն, որ արժեթղթերը սկսում են բարձրանալ: Ինչպես արդեն մի քանի տարի է, MNKD-ն համարվում է շատ ուժեղ գնում 5 դոլարից ցածր և 10 դոլարից ցածր գնում:

Թոմ Բիշոփ, BI հետազոտություն

Անավեքս (AVXL), կենսադեղագործական ընկերություն է, որը նվիրված է կենտրոնական նյարդային համակարգի հիվանդությունները բուժելու համար նոր դեղամիջոցների թեկնածուների մշակմանը, որոնք մինչ այժմ շատ հուսադրող արդյունքներ ունեն Ալցհեյմերի, Պարկինսոնի և Ռետի համախտանիշի դեպքում:

Anavex-ի համար մեծ նորությունը 508 հիվանդի նախնական տվյալների հրապարակումն էր, պլացեբո վերահսկվող, կրկնակի կույր, 48 շաբաթ, 2b/3 փուլ ANAVEX 2-73 (blarcamesine կամ A2-73) Ալցհեյմերի փորձարկումից, որը փորձարկեց 3 հավասար խմբեր: պլացեբոյով, 30 մգ կամ 50 մգ բանավոր դոզաներով:

Նախ պետք է նշեմ երկու շատ կարևոր բան.

1) Փորձարկման կայքերից մեկից տվյալների ստացման հետաձգում է տեղի ունեցել, որի արդյունքում ընկերությունը ստացել է տվյալներ երրորդ կողմի վիճակագրական վերլուծության ընկերությունից ընդամենը 1 օր առաջ, երբ այն պետք է ներկայացվի CTAD Alzheimer-ի համաժողովին: Սա, հետևաբար, սահմանափակում էր այն, ինչ ընկերությունը կարող էր ճշգրիտ հայտնել այդ պահին:

2) Ավելի վաղ փորձարկման լավագույն արդյունքներից մի քանիսը եղել են 50 մգ-ի համար: խումբ, մինչդեռ 30 մգ-ը հազիվ աշխատեց: Այնուամենայնիվ, վերջերս ներկայացված ԲՈԼՈՐ վերլուծությունը վերաբերվում էր նրան համակցված 30+50 մգ հիվանդներ որպես մեկ խումբ՝ նոսրացնելով արդյունավետության արդյունքները:

Հետևաբար, դեռևս գալիք արդյունքները պետք է ավելի լավ լինեն, երբ ընկերությունն ինքն իրեն զեկուցի 50 մգ խմբի մասին: Առաջնային վերջնակետերն էին ճանաչողության (ADAS-COG) և առօրյա կյանքի գործունեության (ADCS-ADL) անկումը 48 շաբաթվա ընթացքում:

«Anavex 2-73 (blarcamesine) ուսումնասիրությունը բավարարել է առաջնային և հիմնական երկրորդական վերջնակետերը, որոնք ցույց են տալիս կլինիկական անկման վիճակագրորեն զգալի նվազում համաշխարհային ճանաչողական և ֆունկցիոնալ մասշտաբներում՝ Ալցհեյմերի վաղ հիվանդությամբ հիվանդների կլինիկական ուսումնասիրության ժամանակ»: (MMSE ելակետային միավորներ 20-28):

Եվ ավելին. «ANAVEX®2-73-ով բուժումը վիճակագրորեն զգալիորեն նվազեցրեց ճանաչողական անկումը, որը չափվում էր ADAS-Cog-ով, համեմատած բուժման վերջում պլացեբոյի հետ: 45% (p=0.033)»:

Սա այս փորձարկման համար մինչ այժմ հրապարակված ամենակարևոր և ուղղակիորեն ճշգրիտ արդյունքն է, քանի որ այն զգալիորեն ավելի լավն էր, քան Biogen-ը:BIIB
/Էյսաի 27% Լեկանեմաբի համար վերջերս հաղորդվել է ճանաչողական անկման դանդաղում:

Այնուամենայնիվ, lecanemab-ի չնչին արդյունքը ստիպեց այդ երկու ընկերություններին մեկ գիշերվա ընթացքում ավելացնել 20 միլիարդ դոլարի շուկայական կապիտալ: Դիտորդների մեծամասնությունը կարծում է, որ այս 3-րդ փուլի արդյունքը ճանապարհ է հարթում FDA-ի հավանական հաստատման համար: Այնուամենայնիվ, Anavex-ի դեղամիջոցը հաղթեց լեկանեմաբին մեծ տարբերությամբ (45% դանդաղում ընդդեմ 27%) իր Phase2b/3 փորձարկման ժամանակ:

Բայց ահա բանը… Biogen-ի դեղամիջոցը պահանջում է IV ինֆուզիոն թերապիա և պարբերական ՄՌՏ՝ ուղեղի այտուց և արյունահոսություն ստուգելու համար (լեկանեմաբի երկու տհաճ կողմնակի ազդեցություն), մինչդեռ A2-73-ը հաբ և չի պահանջում պարբերական ՄՌՏ, ա հսկայական առավելություն նույնիսկ անտեսելով, որ A2-73-ն աշխատում էր ավելի լավ.

Թեև արդեն հրապարակված տվյալները գերազանցում էին լեկանեմաբին, երբ 50 մգ միայն կոհորտային տվյալները դուրս գան, արդյունքները պետք է զգալիորեն ավելի լավ լինեն, քան համակցված խմբի համար: Եվ ավելի լավ է միայն նրանց 85%-ի համար, ովքեր կրում են նորմալ SigmaR1 գենը, ինչպես նաև APOE2 և 3 հիվանդների համար: (Դեռևս մեծ թիրախային շուկա): Այսպիսով, կարծում եմ, որ մինչ այժմ տվյալները հուսադրող էին, բայց լավագույն նորությունները դեռ առջևում են, և բաժնետոմսերը մնում են ֆավորիտ 2023-ի համար:

Ջո Դուարտե, Դրամական տարբերակներում

Axonics Modulation Technologies (AXNX) փոքր բժշկական տեխնոլոգիական ընկերություն է, որն ունի մեծ ապագա: 3.4 միլիարդ դոլար արժողությամբ շուկայական կապիտալ բժշկական սարքավորումների ընկերությունը կենտրոնանում է միզապարկի և աղիների անմիզապահության բուժման վրա: Իհարկե, սա դյութիչ բան չէ: Ես, անշուշտ, կանոնավոր կերպով լսում եմ այս խնդիրների վերաբերյալ առնչվող բողոքներ իմ բժշկական պրակտիկայում: Բայց դա իսկական առողջական խնդիր է, որը վերջապես կենսունակ լուծում է ստանում։

Հաշվի առեք այն փաստը, որ 2014թ.-ի CDC ուսումնասիրության համաձայն, ԱՄՆ-ում 51 տարեկանից բարձր ոչ ինստիտուցիոնալացված անձանց 65%-ը ունեցել է աղիների կամ միզապարկի անմիզապահության մի տեսակ դրվագ: Շատերի մոտ առաջանում են քրոնիկական խնդիրներ, որոնք կարող են հանգեցնել հաճախակի վարակների և հիմքում ընկած հիվանդությունների վատթարացման:

Վիճակն ավելի տարածված է կանանց մոտ, քան տղամարդկանց: Եվ դա ազդում է իր տառապողների վրա և՛ ֆիզիկապես, և՛ հոգեբանորեն: Թերևս ամենակարևոր փաստը, որը պետք է հաշվի առնել, այն է, որ քանի որ բնակչությունը ծերանում է և քրոնիկական հիվանդությունները, ինչպիսիք են շաքարախտը, աճում են, անմիզապահության դեպքերը նույնպես մեծանում են:

Ընկերությունն ունի երկկողմանի ռազմավարություն՝ երկու արտադրանքով, որոնք հսկայական տարբերություն են ստեղծում անմիզապահության տառապողների համար: Դրանցից մեկը սակրալ խթանիչն է՝ էլեկտրոնային իմպլանտը, որն իմպուլսներ է ուղարկում նյարդերին, որոնք վերահսկում են մկանային տոնուսը և կարգավորում միզապարկի կծկվելու ունակությունը՝ այդպիսով նվազեցնելով անմիզապահությունը:

Մյուսը իմպլանտացվող մշտական ​​գել է, որը տեղադրվում է միզածորանի պատի մեջ և զանգված է ավելացնում թուլացած մկաններին և այդպիսով նվազեցնում կամ կանխում է արտահոսքը: Երկուսի վաճառքները շարունակում են կայուն աճել: Ընկերությունը ներկայումս շահութաբեր չէ, բայց ունի բավարար դրամական միջոցներ իր հաշվեկշռում: (Բացահայտման համար Ջո Դուարտեն պատկանում է AXNX-ի բաժնետոմսերին:)